LYSOGENE anuncia a sua intenção de promover o Programa de Uso Compassivo na Espanha. A LYSOGENE continua a fazer grandes progressos relacionados com SAF-301, um tratamento em fase clínica de terapia genética AAV, contra a síndrome de Sanfilippo tipo A. Dois meses após a conclusão bem sucedida do seu primeiro estudo em humanos, e a poucos dias do anúncio da incorporação da LYSOGENE EUA Inc., LYSOGENE anuncia que está ativamente explorando oportunidades para incluir pacientes dentro do programa de uso compassivo na Espanha. O uso compassivo de medicamentos pode ser concedido no caso de medicamentos experimentais quando não há alternativa terapêutica válida e/ou quando o doente não participa num ensaio clínico. 9 de Agosto de 2013, Paris, France-Síndrome de Sanfilippo - ou MPSIII - é uma doença neurológica rara e letal. A LYSOGENE é a única empresa de biotecnologia do mundo em fase de estudo clínico para a Síndrome de Sanfilippo.O produto de terapia genética SAF-301 AAV desenvolvido pela LYSOGENE finalizou recentemente com sucesso um ensaio clínico em quatro pacientes jovens afetados pela doença (França). Os dados preliminares recolhidos durante o ensaio clínico apoiam um excelente perfil de segurança desde o ponto de vista do produto e da cirurgia. Também foram obtidos resultados exploratórios muito promissores de eficácia. Os resultados completos serão apresentados pelo investigador principal Professor Marc Tardieu (Chefe de Unidade, Neuropediatria, APHP, CHU Bicêtre, Le Kremlin-Bicêtre (França), em Madrid durante a Reunião Anual da ESCGT (Sociedade Europeia de Terapia Genética e Celular) que decorre de 25 a 28 Outubro de 2013 . As pesquisas demonstram que a síndrome de Sanfilippo é possivelmente a forma mais comum das MPS. A incidência da MPS III é considerada em torno de 1 em 70.000 nascimentos. A Síndrome de Sanfilippo tipo A é conhecida por afetar dezenas de pacientes na Espanha e América Latina. Promover o acesso a tratamentos para pacientes com MPS IIIA tem sido um objetivo prioritário desde o início das actividades da LYSOGENE. Tendo em conta as discussões preliminares com os principais líderes de opinião espanhóis, aLYSOGENE decidiu intensificar sua ação neste sentido. "Através das nossas interações constantes com uma das principais organizações de defesa dos pacientes espanhola, a Fundação Stop Sanfilippo, e as nossas discussões com várias partes interessadas relevantes neste país, percebemos que o uso compassivo não era apenas uma prioridade, mas também uma possibilidade potencial que precisávamos de explorar em conjunto", referiu Vanessa Ferreira , PhD, Diretora para as relações com as Organizações de Pacientes. “O uso compassivo é um direito contemplado na legislação Europeia e Espanhola, e agora, graças à determinação daLYSOGENE em facilitar a sua utilização na Espanha, os nossos filhos podem ter uma oportunidade real para receber o tratamento, que até agora demostrou ser seguro, e com resultados preliminares que são encorajadores”, mencionou Emilio López, presidente e fundador da Fundación Stop Sanfilippo (Espanha). "Muitos desafios complexos devem de ser enfrentados, e que visam organizar o uso compassivo de um medicamento de terapia avançada, ainda não aprovado, mas a LYSOGENE é amplamente e indiscutivelmente conhecida por ser uma empresa com um desempenho genuíno e com um claro foco nos pacientes", disse Karen Aiach MBA, CEO da LYSOGENE. "Atualmente prometedoras discussões estão a ter lugar, e o nosso objetivo é conseguir que trazer rapidamente resultados frutuosos desde o ponto de vista regulatório, de maneira que a disponibilidade de novos lotes clínicos SAF-301 possam permitir o tratamento consecutivo de pacientes espanhóis. Temos grande satisfação em poder receber sinais tangíveis de apoio da comunidade e das principais partes interessadas deste país ", continuou Karen Aiach. "A LYSOGENE recebe mensagens de apoio de todo o mundo por parte dos defensores dos pacientes, e que representam um grande incentivo, pois os pacientes e suas famílias constituem a nossa única fonte de inspiração", acrescentou Vanessa Ferreira. "Nós não podemos citar cada mensagem individualmente, mas partilhamos algumas que nos transmitem motivação e força": “Los resultados preliminares son realmente esperanzadores. Hasta el momento la terapia es completamente seguro y los niños han mejorado significativamente. Esperamos que pronto más niños puedan beneficiarse de esta terapia”mencionou um grupo de Espanha. “Breaking news para todas las familias y médicos. Lysogene anuncia el término de la fase I/II de la terapia génica para Sanfilippo A. Los niños tratados están bien, con muy buenos resultados. Esperamos con ansia noticias de inicio de fase III. Felicidades y gracias Lysogene”, referiu um grupo do México.
Posted on: Tue, 08 Oct 2013 00:39:01 +0000
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